上海和马萨诸塞州剑桥2023年7月17日 /美通社/ -- 再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）及其合作伙伴 argenx（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）今日宣布了评估 尊龙人生就是博登录VYVGART Hytrulo用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的阳性初步结果。该研究达到了主要终点 (p=0.000039) ，表明与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo可显著降低复发风险。ADHERE研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
ADHERE 研究亮点
复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示: 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种罕见的慢性免疫介导性周围神经病，其临床特征是四肢肌肉无力及感觉功能障碍，严重影响患者的日常生活和工作。目前临床上主要使用静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 、血浆置换 (PLEX)和糖皮质激素进行诱导期和维持期的治疗，但IVIg和PLEX的可及性和便捷性有限，糖皮质激素的副作用明显，使得CIDP的治疗有诸多未被满足的需求，仍亟需其他更加有效和安全的替代治疗方案。我们非常高兴看到VYVGART Hytrulo的治疗潜力，相信该药有望改变中国CIDP患者的治疗现状。
ADHERE研究的阳性结果提供了强有力的临床证据，证明VYVGART Hytrulo可以以良好的安全性和简单的给药途径为CIDP患者提供具有临床意义的症状改善且帮助患者稳定疾病。 再鼎医药总裁，中枢神经系统、自身免疫及感染性疾病领域全球开发负责人Harald Reinhart博士表示， 我们很自豪能够为全球ADHERE研究做出一部分贡献，并期待着与我们的合作伙伴一起努力将这种疗法带给中国的CIDP患者。
ADHERE 研究详细结果
ADHERE研究是迄今为止规模最大的CIDP患者临床研究，该研究招募了未经治疗（≥6 个月未接受活性治疗）或目前正在接受免疫球蛋白或糖皮质激素治疗的成年人。该研究包括一个导入期，在导入期内停用当前治疗，然后进入开放标签A阶段应用VYVGART Hytrulo，之后对VYVGART Hytrulo应答的患者进入随机、安慰剂对照的B阶段。
322 名患者入组进入A 阶段并接受 VYVGART Hytrulo治疗
221名应答者由A阶段进入B阶段，其中主要终点是相对复发风险（基于INCAT残疾评分的复发时间）。
o 达到主要终点 (p=0.000039)；根据至首次发生调整后 INCAT 恶化≥1分的时间，与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo降低复发风险61%（HR：0.39 95% CI：0.25；0.61）
o 与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo组患者在第24周（26%对54%）和第48周（34%对60%）的复发率低
o VYVGART Hytrulo组患者的复发时间更长，Kaplan-Meier 曲线从第4周开始快速分离，并持续至第48周
o VYVGART Hytrulo组患者在A阶段表现出具有临床意义的I-RODS平均改善7.7分，握力平均改善12.3kPa。在B阶段，随机至VYVGART Hytrulo治疗组患者仍保持了这一具有临床意义的获益，而安慰剂组患者获益消失。
o 无论既往治疗如何，在所有疗效评分和患者亚组中均观察到临床获益
VYVGART Hytrulo具有良好的耐受性，其安全性特征与之前的临床试验和已知的药物特征一致。最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应 (ISR)，其发生率低于之前的VYVGART Hytrulo研究（A阶段为20%；B阶段为10%）。所有ISR均为轻中度，并随着时间的推移得到缓解。
再鼎医药与argenx就VYVGART和VYVGART Hytrulo在大中华区的开发和商业化达成了独家许可协议。通过该协议，再鼎医药于2021年11月完成了ADHERE研究大中华区的首位患者给药，并为该研究贡献了相当数量的患者。
关于 ADHERE 研究设计
ADHERE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估 VYVGART Hytrulo （efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病 (CIDP) 的效果。ADHERE纳入了322名CIDP成年患者，包括未经治疗（≥6 个月未接受活性治疗）或正在接受免疫球蛋白或糖皮质激素治疗的患者。该研究包括开放标签 A阶段，随后是随机、安慰剂对照B阶段。在进入A阶段并接受VYVGART Hytrulo治疗前，CIDP的诊断需得到独立专家小组的确认。患者首先进入导入期，停止所有正在进行的CIDP治疗，他们的疾病必须表现出活动性，并且在至少一种CIDP临床评估工具（包括 INCAT、I-RODS 或平均握力）上出现有临床意义的恶化。未经治疗的患者有近期病情恶化的证据能够跳过导入期。进入B阶段前，患者需出现VYVGART Hytrulo治疗下ECI。ECI是通过INCAT分数提高，或I-RODS或平均握力改善定义的，如果这些量表在导入期间表现出恶化。在B阶段，患者被随机分配接受VYVGART Hytrulo或安慰剂治疗，疗程最长至48周。主要终点为基于至首次调整后INCAT恶化（即复发）时间的风险比。进入B阶段后，所有患者都可以选择转入开放标签扩展研究以接受 VYVGART Hytrulo治疗。
关于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种罕见且严重的自身免疫性周围神经系统疾病。尽管确认疾病病理生理学的证据仍在不断演变，但越来越多的证据表明IgG抗体在周围神经损伤中发挥着关键作用。患有CIDP的患者会感到疲劳、肌肉无力以及四肢感觉丧失，这些情况会随着时间的推移而变得更加严重，也会反复发作。这些症状会严重损害一个人的日常生活能力。如果不接受治疗，三分之一的CIDP患者的日常生活将不得不依靠轮椅。
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）在中国
据估计，中国约有5万名CIDP患者[1]。目前的治疗方案主要是糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。血浆置换（PLEX）是一种可能的治疗选择；但通常只有对糖皮质激素和IVIg不能够充分应答时才会考虑PLEX。然而，在包括中国在内的全球很多地区，PLEX或IVIg的获取途径有限。由于大多数患者需要较长的单次治疗时间，对于中国CIDP患者来说，有效、耐受性好且便捷的替代治疗方案仍存在巨大的未满足需求。